Insufficienza cardiaca, nuova terapia genica ripara e rafforza i cuori indeboliti. C’è un’arma in più contro l’Insufficienza cardiaca, una nuova terapia genica sperimentale che ha dimostrato do poter riparare e rafforzare i cuori indeboliti di quattro maiali da laboratorio, riportandoli quasi alla piena funzionalità. Questa terapia non solo ha impedito il peggioramento dell’insufficienza cardiaca, ma ha anche causato il recupero della funzione cardiaca, stabilizzando o riducendo il cuore.
Il processo, definito “rimodellamento inverso”, è emerso da uno studio dell’Università dello Utah, il cui co-investigatore principale è il Dr. TingTing Hong. La terapia genica si concentra su una proteina critica del cuore chiamata integratore di ponte cardiaco 1 (cBIN1). Livelli ridotti di cBIN1 compromettono la capacità del muscolo cardiaco di contrarsi.
Precedenti studi hanno dimostrato che i pazienti con insufficienza cardiaca presentano livelli più bassi di cBIN1, aumentando il rischio di problemi cardiaci gravi. Per la terapia, i ricercatori hanno inserito una copia extra del gene cBIN1 in un virus e lo hanno iniettato nei maiali. Il virus ha trasportato il gene alle cellule cardiache attraverso il flusso sanguigno. I maiali sono spesso utilizzati negli studi sulle malattie umane perché i loro organi sono simili a quelli umani.
Sopravvissuti 6 mesi nonostante la grave condizione
Normalmente, animali di grandi dimensioni con un livello di insufficienza cardiaca come quello dei maiali in questione morirebbero in pochi mesi. Tuttavia, tutti e quattro i maiali sono sopravvissuti per sei mesi, periodo dello studio. Alcuni parametri chiave della funzione cardiaca sono migliorati, suggerendo che il trattamento ha riparato il cuore danneggiato. La capacità dei cuori trattati geneticamente di pompare sangue è aumentata, avvicinandosi alla normalità anche se non completamente sana.
Precedenti trattamenti per l’insufficienza cardiaca miglioravano la funzione cardiaca del 5-10%, mentre questa terapia genica ha causato un miglioramento del 30%. I cuori hanno anche recuperato gran parte dell’aspetto fisico di un cuore sano.
Il gruppo di ricerca, in collaborazione con la società farmaceutica TikkunLev Therapeutics, sta preparando la terapia genica per l’uso negli esseri umani e intende richiedere l’approvazione della FDA per una sperimentazione clinica entro l’autunno del 2025. Dr. Hong ha affermato che questo trattamento potrebbe potenzialmente curare l’insufficienza cardiaca, una malattia che colpisce più di sei milioni di americani, basandosi sui dati osservati sugli animali.
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