Malattia cardiaca, nuova terapia in vena corregge transtiretina in 28 giorni: la svolta. Una terapia genica sperimentale somministrata per endovena è riuscita a migliorare le condizioni di salute di 12 persone affette da cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina, una malattia rara a decorso progressivo. Si tratta del primo trattamento che somministra direttamente nell’organismo gli strumenti per la correzione genetica, basati sulla tecnologia Crispr/Cas9.
La sperimentazione, condotta nel Regno Unito, è stata presentata nel corso del meeting scientifico dell’American Heart Association. “Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto di editing genomico in vivo – o nel corpo – e il nostro studio dimostra che è possibile e anche sicuro a breve termine”, ha detto il coordinatore della ricerca Julian D. Gillmore, dell’University College London Centre for Amyloidosis.
Malattia cardiaca, la nuova terapia in vena funziona
La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina è causata dall’accumulo di una versione anomala della proteina transtiretina che si deposita nel cuore causando un grave scompenso. Il trattamento interrompe il meccanismo che porta al danno cardiaco. Come? Spegnendo il gene che contiene le istruzioni per la costruzione di questa proteina.
Secondo i dati della sperimentazione, di fase I, in tutti i pazienti sottoposti al trattamento si è osservata una riduzione di almeno il 90% dei livelli di transtiretina nel sangue già 28 giorni dopo la somministrazione. La sperimentazione ora prosegue per valutare la sicurezza e l’efficacia nel lungo termine del trattamento.
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