Napoli, scoperta nuova terapia: dieci bambini riacquistano la vista. Dieci bambini provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie effettuata presso l’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli.
Il trattamento, approvato e rimborsato in Italia, affronta una rara forma di patologia legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65. La terapia genica (voretigene neparvovec di Novartis) ha visto il suo esordio nel 2006. Da allora è stata oggetto di una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.
Il successo dei trattamenti rende la Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli di Napoli un punto di riferimento nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. Quello del capoluogo partenopeo è il primo centro in Italia ad essere stato certificato per la somministrazione della terapia genica. Ne ha parlato Francesca Simonelli, professoressa ordinaria di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
“I dieci pazienti trattati, oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore scientifico e clinico. E testimoniano inoltre che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”.
Napoli, dieci bambini riacquistano la vista grazie a terapia genica
Nel 2019, autorizzati dall’Aifa, “abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi due anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza. Sono dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacita’ visiva perduri nel lungo periodo”, ha aggiunto l’ esperta.
Per il Rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti, si tratta di “un risultato straordinario. Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista, devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.
Trattare un paziente affetto da distrofia retinica ereditaria con terapia genica richiede un percorso preparatorio e un processo di somministrazione estremamente complessi che presuppongono una lunga preparazione. “Ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti e alle loro famiglie”, sottolinea la professoressa Simonelli.
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